背景：ETV1和KIT是肾脏泌尿系统腺家族特异的主磷酸化因子和信号生存因子。在临床前模同型中的，贝美替尼(BINI)可抑制ETV1以及除此以外替尼可抑制KIT在可抑制肾脏泌尿系统腺发生和发展中的具有协同作用。这项单臂II期研究意在测试贝美替尼+除此以外替尼作为前沿化疗中的期肾脏泌尿系统腺患儿的。
方法：未经化疗的中的期肾脏泌尿系统腺患儿接受除此以外替尼(每天400mg)加贝美替尼(每天两次30mg)，为期28天。主要往北(EP)为RECIST1.1新标准下的客观缓解率(ORR)(完全缓解[CR] +均缓解[PR])该研究意在侦测仅除此以外替尼的ORR改善20%(不宜接受的九成为45%;可接受的九成为65%)。使用简单的欧拉检查，单侧I同型差值为0.08，II同型差值为0.1，需要44名患儿的样本量。超过24实有患儿达到PR，可判定必要。次要往北按Choi和EORTC新标准得出的RR，可切除性转化率(RCR)，无困难重重生存期(PFS)，总生存期(OS)和近十年过多流血事件。对MSK-IMPACT法侦测的基因表达基因组学、MSK-ACCESS法侦测的cfDNA、ETV1蛋白低水平和磷酸化组以及信号传导可抑制进行不确定性检查。
结果：在2020年1月31日数据库截止时，39实有肾脏泌尿系统腺患儿中的，有38实有可进行主要往北评估，其中的包括3实有KIT/PDGFRA野生同型患儿。中的位成年为60岁(范围为29-78)，女性占到比为29%。
38实有患儿中的26实有确认达到PR;最佳ORR为68.4%(双侧95%CI，51%-83%;单侧90%CI，57%-100%)。9实有患儿中的8实有化疗后达到可切除;，RCR为88.9%(95%CI，52-100%)。目前仍有13实有患儿在试验观察(2～159周)。9实有患儿因疾病困难重重而中的止试验(11-159周)，1实有患儿在3个月内困难重重，平庸为原发耐药。3/4级危险性包括CPK下降(无症状，61%)，中的性粒细胞减低(11%)，斑丘疹(8%)，贫血(8%)。没有观察到无意间的危险性。不足之处报道将介绍MSK-IMPACT、MSK自营和成对活检的不确定性。
结论：该研究达到了其主要往北。 贝美替尼加除此以外替尼在未化疗的中的期肾脏泌尿系统腺中的并不必要，近十年化疗相关危险性可判可控。在肾脏泌尿系统腺的前沿化疗中的，与除此以外替尼直接尤其，该联合作法值得进一步赞扬。
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